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Gen- und zelltherapeutische Systeme

Entwicklung von Gentherapievektoren, Herstellung genetisch massgeschneiderter Zellen als zelluläre Krankheitsmodelle zur Entwicklung zellulärer Testsysteme und Entwicklung von Zellen für Herstellungsprozesse.

Die moderne Gentechnik ermöglicht die Erzeugung von Zellen massgeschneidert für die jeweiligen Anwendungen. Zellen können so verändert werden, dass sie Krankheitsmerkmale in Zellkulturen nachbilden, als zelluläres Testsystem fungieren oder die Produktion von Makromolekülen maximieren wie Proteine, Viruspartikel oder RNA- und/oder proteinbeladene extrazelluläre Vesikel.
Die genetische Manipulation von Patientenzellen durch gentherapeutische Vektoren ermöglichte es zum ersten Mal, die primären Ursachen monogenetischer Krankheiten zu korrigieren. Inzwischen haben mehr als 20 Gentherapieprodukte die Marktzulassung erhalten und gentechnisch veränderte Zellen sind Stand der Technik in der Forschung und in der Produktion.

Die Arbeitsgruppe befasst sich mit der Entwicklung von Gentherapievektoren, von Expressionsvektoren und mit der Herstellung von gentechnisch veränderten Zellen für die Produktion oder als Testsysteme.

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Institut für Pharma Technology

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